Läkemedel godkänns ofta för betydligt bredare grupper än vad de är testade för. Till exempel kan kvinnor, eller olika etniska grupper vara underrepresenterade i studierna eller så är läkemedlen inte är testade på äldre – som ofta utgör den största användargruppen.

– Ska läkemedlet användas i en bred population så måste också försöksgruppen representera en bred population, säger Stefan Jovinge, forskningschef vid Skånes universitetssjukhus. Han syftar på de kliniska studier som görs innan ett läkemedel kan bli godkänt för användning.

Om så inte görs kan det få konsekvenser. Till exempel kan ämnesomsättningen skilja sig åt mellan olika grupper vilket påverkar hur länge och i vilken dos läkemedlet stannar kvar i kroppen. Det kan medföra svåra biverkningar hos en viss grupp men inte en annan. Eller att läkemedlet bara har effekt i vissa grupper. Alla får helt enkelt inte optimal vård och behandling och det kan i värsta fall leda till att patienter dör.

Snedfördelningen kvarstår

Även om mycket har hänt sen tiden då studier gjordes enbart på vita män, så återstår fortfarande en hel del att göra.

Enligt en systematisk översyn av 300 så kallade randomiserade kontrollerade kliniska studier* finns fortfarande en snedfördelning i inkludering av kvinnor och män i kliniska studier. I samtliga undersökta studier, förutom de som handlade om immunsystemets sjukdomar, var kvinnor underrepresenterade. Medianvärdet för andelen inkluderade kvinnor för samtliga studier var 41 procent men för bland annat studier om kranskärlssjukdom, som drabbar kvinnor i stor utsträckning, utgjorde kvinnor enbart en femtedel av studiedeltagarna.

I fas 1-studier, då läkemedel eller behandlingar testas för första gången på friska frivilliga, utgjorde kvinnor endast ungefär 30 procent av studiedeltagarna, vilket visas i en annan studie.

Varför finns fortfarande denna snedfördelning?

– Det enkla svaret är att det inte görs tillräckligt för att rätta till det. Vid framför allt fas 1-studier finns en oro för fosterpåverkan vid en eventuell graviditet men detta kan lösas med information och användning av tillförlitliga preventivmetoder, säger Stefan Jovinge.

Effekt på undergrupper kräver större studier

I fas 3-studier, då läkemedlet eller behandlingen testas på större patientgrupper med sjukdomen, och där kvinnor är inkluderade, slås ändå resultaten oftast samman för hela gruppen.

– För att kunna visa på effekt hos olika undergrupper krävs större studiegrupper och det blir mycket dyrt. Det driver läkemedelsbolagen till enklare studier med mer homogena grupper.

Stefan Jovinge menar att det ändå finns en del man skulle kunna göra för att förbättra situationen. Det är vanligt att läkemedelsbolag fortsätter med efteranalyser när medlet är godkänt och ute på marknaden. Att använda AI för att analysera de stora volymerna av information man då får in skulle exempelvis kunna fånga upp farliga kombinationer av läkemedel och samsjuklighet hos en viss undergrupp.

– Vi behöver också bli bättre på att få människor att vilja delta i studier för att få upp volymerna. AI skulle kunna användas för att matcha studier med patienter som kan gynnas av att delta eller att un­derlätta deltagande genom insamling av olika data i hemmet i stället för att patienten ska behöva resa, säger Stefan Jovinge.

Text: EVA BARTONEK ROXÅ

* En randomiserad kontrollerad studie inne­bär att studiedeltagarna fördelas slumpmässigt, antingen till den grupp som får den intervention/behandling som ska studeras eller till en kontrollgrupp.