De gentekniskt framställda preparat som används i behandlingen av blödarsjuka idag, medför inte större risk att utveckla antikroppar än äldre plasmabaserade preparat. Det visar en studie som bland annat gjorts vid Lunds universitet och som publicerats i The New England Journal of Medicine.

– Det här har diskuterats flitigt mellan pediatriker i många år, men den diskussionen kan väl anses avslutad nu, säger Rolf Ljung, professor i pediatrik.

I Sverige lever cirka 800 personer med den vanligaste formen av blödarsjuka, hemofili A. De är nästan uteslutande pojkar/män och alla har det gemensamt att de saknar eller har brist på koagulationsfaktorn VIII, som främst bildas i levern, vilket begränsar blodets förmåga att koagulera.

Några bildar antikroppar

De flesta kan ändå leva ett relativt normalt liv, tack vare allt effektivare mediciner som innehåller den koagulationsfaktor som de här personerna genetiskt saknar. Men en tredjedel av de patienter som får koagulationsfaktor VIII-preparat bildar antikroppar mot faktor VIII, vilket gör att effekten av medicinen neutraliseras och sjukdomen blir betydligt allvarligare och svårare att behandla.

Farhågor har därför funnits att de gentekniskt framställda preparat som introducerades i början av 1990-talet, medför större risk för antikroppsutveckling hos blödarsjuka, jämfört med äldre preparat. Men nu visar en studie som delvis gjorts i Malmö och Lund att så inte är fallet.

Studien baseras på ett material med 574 barn med svår blödarsjuka, som samlats in under en tioårsperiod. Alla födda mellan åren 2000-2010.

Gentekniska preparat säkra

Av de 574 barn som hade svår hemofili, utvecklade 177 antikroppar, varav de flesta i hög halt. Det fanns ingen skillnad mellan de som fått de äldre plasmabaserade och de som fått gentekniskt framställda koagulationsfaktor VIII- preparat, vilka numera är mest använda.

– Däremot såg vi en oväntad skillnad mellan de olika gentekniska preparat som används på klinikerna idag. Den andra generationens gentekniskt framställda preparat hade en ökad risk att utveckla antikroppar jämfört med de så kallade tredje generationens preparat. Det är första gången man i en studie visat det här, säger Rolf Ljung.

Slutsatser kräver stort material

Rolf Ljung är initiativtagare till PedNet Registry, ett unikt europeiskt register som skapades för tio år sedan genom samarbete med 22 hemofilicentra i 15 västeuropeiska länder och som idag innehåller 900 barn födda mellan år 2000-2010.

– Det krävs ett så stort material för att vi ska kunna dra slutsatser i den här typen av studier. Vi planerar att i registret årligen fortsätta följa de här barnen fram till år 2020. Det ger oss möjligheter att i ett unikt prospektivt insamlat, stort material studera ett flertal olika vetenskapliga frågeställningar. Till exempel har vi uppgifter på förlossningssätt och blödningar hos nyfödda på alla de 900 barnen, vilket ger möjligheter att rekommendera optimala betingelser för förlossning av blödarsjuka barn.

Text: OLLE DAHLBÄCK

Tidigare publicerat av Lunds universitet, Institutionen för kliniska vetenskaper i Lund, 8 mars 2013