Diamond- Blackfans anemi (DBA) är en allvarlig men ovanlig blodbristsjukdom där en defekt i benmärgens blodstamceller gör att de röda blodkropparna inte utvecklas normalt. Personer med DBA blir beroende av blodtransfusioner livet ut. Lundaforskare har försökt hitta ett sätt att med hjälp av genterapi ersätta den förstörda genen. Nu är forskningen äntligen redo att tas vidare till klinisk prövning.
Läs mer