Positiva tidiga säkerhetsresultat har uppnåtts efter de fyra första patienterna som genomgått transplantation av dopaminproducerande stamceller inom den kliniska studien STEM-PD.

STEM-PD-studien undersöker för första gången i människa en ny terapi mot Parkinsons sjukdom. Målet är att ersätta dopaminceller som gått förlorade på grund av sjukdomen med friska celler framtagna från stamceller.

Teamet bakom STEM-PD-studien meddelar nu att de fyra första patienterna har genomgått transplantation med den lägre dosen av celler (3,5 miljoner celler per hjärnhalva, 7 miljoner celler totalt). Den första av de fyra patienterna i dosgrupp ett genomgick transplantation vid Skånes universitetssjukhus i februari 2023.

Studien har fortskridit enlig plan

Baserat på säkerhetsdata har studien fortskridit enlig plan och nästa fyra patienter i dosgrupp två ska transplanteras med en högre dos av celler (7,1 miljoner celler per hjärnhalva, 14 miljoner celler totalt). Den första patienten i dosgrupp två har nu transplanterats och de resterande tre patienterna som ingår i den högre dosgruppen kommer att transplanteras under 2024 och följs därefter i 36 månader inom ramen för studien.

Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabilitet av stamcellsprodukten STEM-PD ett år efter transplantation. Inga oroväckande biverkningar av ingreppet har rapporterats och patienterna uppges må bra. PET-kameraavbildning visar tecken på cellöverlevnad av de transplanterade dopamincellerna, men det är ännu för tidigt att utvärdera kliniska effekter av de transplanterade cellerna.

Det sekundära syftet med studien inkluderar att utvärdera cellöverlevnad och effekt av de transplanterade cellerna. Detta görs genom PET-kameraavbildning av dopaminnivåer och genom utvärdering av kliniska undersökningar tre år efter transplantationen.

Studien har godkänts av svenska Läkemedelsverket i oktober 2022 och av det brittiska läkmedelsv, Medicines & Healthcare products Regulatory Agency, i oktober 2023, vilket gör det möjligt att inkludera även brittiska patienter i kohort nummer två.

Länk till tidigare nyhet: Milstolpe för stamcellsbaserad terapi vid Parkinson – första patienten transplanterad

Text: KATRIN STÅHL

Artikeln är tidigare publicerad som en gemensam nyhet från Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus