– Jag har så länge drömt om att ha något att erbjuda istället för att enbart maktlös vänta på att barnen ska insjukna säger Helena Larsson som leder försöket att vaccinera högriskbarn för typ 1 diabetes.

Helena Larsson, överläkare i barnmedicin på Skånes universitetssjukhus i Malmö, leder DIAPREV-IT. Den undersökning som ska visa om det går att förhindra att friska barn med hög risk för typ 1 diabetes insjuknar. Förhoppningen är att vaccinet GAD ska hejda den process som leder till typ 1 diabetes. Det är första gången någonsin friska barn vaccineras.

Svaret dröjer fem år

Först om fem år kommer beskedet om försöket har lyckats eller inte. Först då bryts den kod som visar vilka barn som har fått aktiv GAD-behandling och vilka som har fått verkningslös behandling, så kallad placebo.

– Det känns nästan lite overkligt men för första gången har vi kanske en möjlighet att rädda barn från diabetes, säger Helena Larsson.

Vaccinet utan biverkningar

Vägen till att vaccinera friska barn har föregåtts av flera undersökningar där barn som redan har diabetes vaccinerats. Två slutsatser kan dras av undersökningarna.

Den ena att vaccinet åtminstone i fem år har effekt, att det har bromsat sjukdomsprocessen och att de barn som fick aktiv behandling har en bättre bevarad egen insulinproduktion jämfört med de som fick placebo.

Den andra är att GAD-vaccinet inte har några biverkningar.

– Samtliga säkerhetsdata, och de är många, friar från biverkningar. Annars skulle vi aldrig vågat vaccinera friska barn som kanske ändå aldrig skulle insjukna i typ 1 diabetes, säger Helena Larsson.

Bara barn med stor risk att insjukna

Förklaringen till att forskargruppen på Lunds Universitets Diabetescenter så säkert vet att barnen har hög risk för typ 1 diabetes är att de är med någon av de båda stora undersökningarna, den skånska DiPiS och den internationella TEDDY.

I dem följer forskarna många tusen barn med regelbundna kontroller av barn med riskgener för typ 1 diabetes. En del av dem utvecklar antikroppar mot de insulinproducerande cellerna vilket är ett tecken på att den process som kan leda till typ 1 diabetes har startat. Ju fler antikroppar, desto större är risken.

Det är de barnen som är äldre än fyra år och som har antikroppar mot GAD och minst en annan antikropp som erbjuds vaccination i DIAPREV-IT.

– Vi vet att risken att de ska insjukna är mycket stor, konstaterar Helena Larsson.

Först att vaccinerna friska barn

Uppmuntrade av de positiva resultaten startade för snart två år sedan två stora undersökningar, en i Europa och en i USA, med totalt fler än 600 nyinsjuknade barn. De första slutsatserna kommer om ett år och är de positiva kommer tillverkarna att söka godkännande för GAD som ett läkemedel vid nyinsjuknad typ 1 diabetes.

DIAPREV-IT är den första studien där högriskbarn vaccineras innan barnen får diabetes.

Krävande undersökning

Några föräldrar har tackat nej till att medverka. Anledningen kan vara rent praktiska svårigheter eller att deras barn är mycket stickrädda.

– Och det är ganska krävande att vara med och det blir många stick, säger Helena Larsson och berättar om det omfattande programmet i DIAPREV-IT.

Det handlar om besök på mottagningen i Malmö var tredje månad under de fem år undersökningen ska pågå. Där utförs bland annat kontroller för att undersöka barnens förmåga att utsöndra insulin, för att mäta nivån av insulin i deras blod och om de utvecklar antikroppar mot betacellerna. Även deras långtidsvärde för blodsockerkontroll registreras.

Krävs också större undersökningar

– Trots detta har vi barn långväga ifrån. Vi har deltagare från hela Skåne och till och med från Småland, konstaterar Helena Larsson.
Om ett barn i DIAPREV-IT får diabetes bryts koden för det barnet. Visar det sig att det var placebo i sprutan får barnet en riktig GAD-vaccination.

Om fem år, när forskarna vet vilka barn som fått GAD eller placebo, kan de första slutsatserna dras men DIAPREV-IT är för liten för att de ska vara säkra.

– Är det positiva resultat måste större undersökningar utföras för att vi ska kunna vara helt säkra, säger Helena Larsson.

Också vuxna släktingar

Ännu längre tid tar det innan det är känt om effekten är bestående eller övergående.

– Fast mycket vore också vunnet om vi kan skjuta upp insjuknandet några år.

Trots de ännu obesvarade frågorna planerar forskargruppen att starta en vuxendel av DIAPREV-IT. I den skulle släktingar till typ 1 diabetiker bjudas in och testas för antikroppar. De som då visar sig även ha riskgener för att insjukna i diabetes erbjuds GAD-vaccin.

– Fungerar vaccinet är det stort. Vi kan bara inte låta bli att försöka, säger Helena Larsson.

TEXT: Tord Ajanki