Illustration: istock.com/akindo

Runt om i världen arbetar forskare för att förbättra vården. I slutändan av alla arbetsinsatser och studier väntar förhoppningsvis nya diagnostiska metoder och behandlingar som kan rädda liv, bromsa sjukdomar eller på annat sätt förbättra livskvaliteten för patienterna. Men varför dröjer det så länge innan en upptäckt når patienten?

Ingemar Petersson är forskningschef på Skånes universitetssjukhus och själv aktiv forskare inom ortopedi, reumatologi och försäkringsmedicin. Han menar att kraven på kvalitet och komplexiteten i det som studeras medför att det tar lång tid för forskningsupptäckter att nå fram till patienten.
– Grundprincipen är att inget nytt får komma in i vården som inte har tillräckligt hög evidens när det gäller effekt, kostnad och risker. Då är det som med allt vi gör med hög kvalitet – det tar mycket resurser, och mycket tid, säger han.

”Inte som att studera en bil”

För människokroppen är komplex. En modern bil som krånglar kopplas upp mot en dator som, i de flesta fall, kan se vad felet är och ge svar på vilken åtgärd mekanikern behöver sätta in för att motorn ska spinna friskt. Så fungerar det inte med människokroppen.

– När vi ska förstå vad som händer i ett sjukdomsförlopp och hur vi ska kunna påverka det, krävs mycket mer komplexa analyssystem över hur allting hänger ihop, förklarar Ingemar Petersson.

Vikten av falsifierbarhet

När forskarna identifierat en potentiell ny behandling som visat sig ge lovande resultat i labbmiljö eller i djurstudier, är det dags att påbörja kliniska studier.

– Förutom att kvaliteten på den kliniska forskningen ska vara hög, vill vi också vara säkra på att forskningen uppfyller de krav och riktlinjer som finns och att den genomförs med respekt för patienternas integritet.

Det finns många olika regler som forskarna då måste följa, både vad gäller datahantering, kvalitet i själva forskningsprocessen samt etiska riktlinjer och lagar för forskning på människor inom det biomedicinska området. En sådan riktlinje är Helsingforsdeklarationen som antagits av Världsläkarförbundet. Här poängteras bland annat att forskarna ska se till att studierna läggs upp på ett sådant sätt att de kan besvara den vetenskapliga frågeställning som man formulerat. Antingen håller teorin, eller så är den falsk – den har alltså kunnat falsifieras.

För att få bra svar behöver forskarna testa nya metoder och behandlingar på ett tillräckligt stort antal patienter.

– Anta att jag vill undersöka effekten av en ny behandling. Jag behöver kunna jämföra de resultat jag får när jag ger behandlingen till patienter mot något annat för att veta om det verkligen är behandlingen som ger effekten. Det kan till exempel vara mot resultaten från den gamla behandlingen, mot ingen behandling alls (så kallad placebo), eller genom att studera utfallet före och efter den nya behandlingen.

Kliniska prövningar tar lång tid

Att genomföra dessa kliniska studier tar tid. Man brukar räknar med att det tar mellan 10-15 års tid från laboratorium till dess att läkemedel har godkänts. Först har forskaren lagt ned mellan 2-4 år, ibland ännu längre, på att undersöka om behandlingen ger effekt i labbmiljö.

Därefter finns totalt fyra olika faser ett läkemedel behöver genomgå, tre måste klaras av innan ett nytt läkemedel godkänns(*). Dessa tre faser tar mellan 3-5 år att genomföra, ibland längre, och om behandlingen klarar alla faserna kan läkemedlet godkännas efter prövning av läkemedelsverket.

Efter att läkemedlet är godkänt inträffar en fjärde fas, under vilken man fortsätter att samla in biverkningar.
(*) Om det finns särskilda skäl kan man få tillstånd av läkemedelsmyndigheterna att använda läkemedel som befinner sig i Fas II prövning, dock under strikt kontrollerade former.

Oväntade bieffekter

För biverkningarna som registreras är inte alltid av ondo. De kan innehålla nya ledtrådar – och ibland överraskande effekter.

Ingemar Petersson berättar om hur han var med och utvärderade effekten av nya biologiska läkemedel vid reumatiska sjukdomar på 1980- och 1990-talet.

– Vi försökte hitta nya läkemedel för att dämpa svåra reumatiska inflammationer, och beslöt vi oss för att följa alla patienter som fick läkemedlet vi studerade. Vi skapade ett kvalitetsregister och med hjälp av det har vi bland annat flera år senare kunnat konstatera att det inte finns en överrisk för cancer eller andra oväntade allvarliga biverkningar hos dem som fick läkemedlet, något som en del befarade, berättar Ingemar Petersson.

Däremot såg man att det fanns en grupp patienter, ungefär tio procent, som inte fick tillräcklig effekt mot smärta med de nya läkemedlen.

– Det är tyvärr så att man sällan hittar ett läkemedel som hjälper mot alla. Därför behöver vi många metoder, och därför behöver vi också studera många olika grupper av patienter.

Ett tidigare problem i kliniska studier var att man nästan uteslutande använde sig av friska frivilliga män.

– Idag är forskarvärlden bättre på att ha med både kvinnor och män i olika åldrar i studierna. Däremot är det ett problem att man inte i tillräcklig omfattning testar nya läkemedel på multisjuka äldre, eftersom det är den patientgrupp som idag behöver ta flest läkemedel, säger Ingemar Petersson.

Organiserad skepticism

Ett viktigt led i att kvalitetssäkra forskningsresultat är publiceringen av forskningsresultat i vetenskapliga tidskrifter med noggrann extern granskning av andra forskare inom ämnet, så kallad peer review. Förutom själva forskningsresultaten berättar forskarna då vilka metoder de använt för att nå dessa resultat. På så vis kan andra forskargrupper runt om i världen upprepa försöken. När det görs med samstämmiga resultat, blir man alltmer säker på att det som den första forskargruppen sett, verkligen stämmer. Det finns alltså stor anledning att ifrågasätta forskningsresultat som inte går att upprepa, förklarar Ingemar Petersson:

– En grundregel för oss forskare är att ”en svala ger ingen sommar”. Vi har normalt inte rätt att använda en ny metod i vården förrän den har testats och bevisats effektivt i minst två helt oberoende studier, säger Ingemar Petersson och fortsätter:

– Även om det inte finns full evidens för allting vi gör i vården så är grundprincipen är att inget nytt får komma in i vården som inte har tillräckligt hög evidens när det gäller effekt, kostnad och risker. Om någon undrar varför vi inför eller slutar med en viss metod ska man alltid kunna gå tillbaka och hitta en dokumentation på varför, säger Ingemar Petersson.

Av: TOVE SMEDS