En enda spruta som behandling för Parkinsons sjukdom. Det hoppas forskare i Lund ska vara verklighet inom fem år.

Det är forskaren Tomas Björklund med kollegor som har kommit fram till en form av genterapi som ser mycket mer lovande ut än det som hittills har forskats fram inom fältet. Deras terapi baserar sig på att överföra gener, som kodar för de dopaminproducerande enzymerna, till patientens egna nervceller.

Fungerar på djur

Lundaforskarna har undersökt behandlingen i en djurmodell i en situation motsvarande slutstadiet av Parkinsons sjukdom, när över huvud taget inga dopaminproducerande nervceller finns kvar.

– Djuren blir i stort sett helt återställda av behandlingen, säger Tomas Björklund, som i nyligen försvarade sin doktorsavhandling i ämnet.

I avhandlingen ingår den artikel om Lundaforskarnas genterapi som nu har publicerats i den ansedda vetenskapliga tidskriften Brain.

Ska testas kliniskt

I Tomas Björklunds avhandling beskrivs hela resan från att förstå sig på samspelet mellan de två generna som utgör genterapin, till skapandet av en så kallad genvektor som nu ska testas kliniskt. En genvektor är skalet av ett virus, i vilket man kan sätta in gener som sedan levereras av virusskalet till cellerna man vill behandla. Lundaforskarna har redan skickat in ett patent på konstruktionen.

– Hela avhandlingen bygger upp till att prova den här metoden kliniskt. Vi hoppas hitta en partner som kan hjälpa oss att finansiera de kliniska studierna. Målet är att ha en första klinisk prövning inom tre år. Om allt går bra kan vi då ha ett läkemedel ute på marknaden om fem år, säger Tomas Björklund.

Jämnare med genterapi

Och då är det inte frågan om någon långrandig behandling.

– Tanken är att man ska kunna få en spruta och sen är det färdigt.

Parkinsons sjukdom orsakas av att vissa celler i hjärnan, som producerar signalsubstansen dopamin, dör. Vanliga symptom är skakningar, stelhet och långsamma rörelser. Standardbehandlingen är L-dopa, ett förstadium till dopamin, men behandlingen ger ofta biverkningar i form av ofrivilliga rörelser efter några år.

En fördel med genterapin är att dopaminet produceras kontinuerligt i cellerna. Patienten slipper de toppar och dalar i dopaminproduktionen som till exempel traditionell behandling med L-dopa ger.

Öppnar för nya behandlingar

– Läkemedelsindustrin är intresserad av sådan här behandling och börjar se möjligheterna med det. Vi visar att det är säkert och effektivt. Detta kan även öppna upp för nya behandlingar inom Huntingtons sjukdom och Alzheimer, säger Tomas Björklund.

KATRIN STÅHL

Foto: Roger Lundholm

Pressmeddelande från Lunds universitet

9 februari 2010