Parkinsons sjukdom blir ett svårt och handikappande tillstånd för de patienter som fått sjukdomen i yngre år. Lunds universitet var tidigt ute med försök att transplantera nya nervceller till patienternas hjärna. Den sortens försök har legat nere ett tag men ska nu återupptas, bland annat i Lund. Och på sikt kan det kanske räcka att föra in nya gener, som kan omprogrammera redan existerande celler i hjärnan.
Lundaförsöken inspirerade hjärnkirurger på många håll att testa metoden, men resultaten blev blandade. Somliga patienter blev klart bättre, men andra fick oönskade biverkningar.
Utvärdering av tidigare resultat
För att reda ut läget gjordes därför två studier i USA som jämförde två patientgrupper: en grupp som fått riktiga transplantationer och en grupp som bara fått ”låtsasoperationer”. Studierna visade ingen avgörande skillnad mellan grupperna.
– ”Låtsasoperationer” är inte så oetiska som det kan låta. Man går bara en liten bit in i skallbenet, så risken för patienten är minimal, menar neurologiprofessorn och läkaren Håkan Widner. Det är han som ansvarar för den nya omgången transplantationer som ska göras i Lund.
Han har däremot andra invändningar mot de amerikanska studierna. För att ingen utanför operationsteamet skulle veta vem som fått en transplantation och vem som fått en låtsasoperation måste en rad kompromisser göras i behandlingen. Medelåldern på patienterna var också ganska hög, och de följdes inte under någon längre tid efter ingreppet.
– Jag tror att allt detta bidrog till att de amerikanska studierna fick ett negativt resultat. Vi som arbetat med transplantationer har ju ändå sett att resultaten blivit goda i mellan en fjärdedel och en tredjedel av alla fall, säger Håkan Widner.
Arbetat vidare med att förfina metoden
Han kan berätta om patienter som haft svåra biverkningar av sin tidigare medicinering, men efter transplantationen kunnat klara sig helt utan medicin i över tio år. För somliga av dem han träffar på regelbundna återbesök är sjukdomen nästan inget de tänker på längre.
– Vi behöver inte tala om Parkinsonsymtomen i mer än någon minut – sen vill de tala om andra saker!
De var därför en hel del Parkinsonläkare och -forskare i Europa och Nordamerika som fortsatte tro på transplantationsmetoden, även efter de amerikanska studierna. Grupperna har träffats i flera år för att diskutera hur metodiken kan förfinas på bästa sätt.
Varje moment i de kommande försöken har diskuterats in i detalj vid dessa träffar. Om transplantationerna misslyckas lär hela idén vara död för all framtid, så det gäller att göra de optimala valen i varje moment: vilka patienter som ska ingå i försöken, hur de celler som transplanteras ska behandlas, hur själva ingreppet görs och så vidare.
Nya transplantationsförsök till hösten
Den nya omgången transplantationer startar i höst, och görs inom ramarna för ett EU-projekt kallat TransEuro. 14 lärosäten, sjukhus och företag deltar i TransEuro, men själva transplantationerna kommer bara att göras i Cambridge och Lund. Totalt tjugo patienter ska behandlas, varav minst fem vid Skånes universitetssjukhus.
Det studien hoppas kunna visa är att transplantation av nya nervceller till Parkinsonpatienter är en säker metod med minimala biverkningar. Om metodens säkerhet anses tillräcklig, så blir nästa steg en studie av dess effektivitet.
I den studien tänker man sig att jämföra transplantationerna med så kallad djup hjärnstimulering, DBS, där en elektrod förs in i hjärnan för att göra dess dopaminproducerande celler mer aktiva. DBS-metoden har hittills gett positiva resultat, men är fortfarande på försöksstadiet.
För både transplantation och DBS gäller att patientens ålder är avgörande.
– Den som får Parkinsons vid 70 års ålder kan ofta behandlas med läkemedel och må bra resten av sitt liv. De hinner sällan eller aldrig få de biverkningar som läkemedlet för med sig på längre sikt. Det är främst för personer som får sjukdomen vid bara 40 års ålder som vi behöver nya metoder, säger Håkan Widner.
De yngre patienterna är visserligen en mindre del av alla Parkinsonsjuka, men ändå ganska många: 6000 om året i Europa och omkring 200 om året i Sverige. Om transplantationerna fungerar, så skulle dessa patienter ha en betydligt bättre framtid att se fram emot.
Text: INGELA BJÖRCK
Artikeln har tidigare publicerats i LUM, Lunds universitets magasin, nr 4, 2014.