Skulle man kunna omvandla en patients egna hudceller till fungerande nervceller? Eller föra in friska gener som programmerar om cellerna i en skadad hjärna? Stamcellsforskaren Malin Parmar vid Lunds universitet studerar hur man med avancerad metodik kan reparera en hjärna som skadats av t.ex. Parkinsons sjukdom.

Hennes arbete följer tre olika forskningsspår:

• att få stamceller att utvecklas till dopaminproducerande nervceller, som kan föras in i hjärnan på Parkinsonpatienter som har för låga nivåer av signalämnet dopamin

• att programmera om hudceller direkt till dopaminceller utan att gå via ett stamcellsstadium

• att i hjärnan föra in gener som kan göra en sådan omprogrammering på plats, och få t.ex. gliaceller (en sorts stödjevävnad) att omvandlas till dopaminceller.

– Jag tror på alla tre metoderna. De har alla sina för- och nackdelar, och mycket olika tidsperspektiv, säger hon.

Snabbast ut

Närmast i tiden ligger den första metoden, där stamceller odlade i ett laboratorium fås att omvandla sig till dopaminceller som transplanteras in i patientens hjärna. Här räknar man med att kunna starta försök på patienter inom två år.

Ett kännetecken för stamceller är att de gärna delar sig och skapar nya celler. Detta är både en fördel och en nackdel i sammanhanget. Fördelen är att det går lätt att få stora mängder celler att transplantera. Nackdelen är att delningen måste övervakas noga, så att den inte skenar iväg på ett okontrollerat sätt likt vad som händer vid cancer.

– Innan metoden tillämpas i större skala måste det därför göras stora och tidskrävande säkerhetsförsök. Det kan göra att metoden blir dyr, säger Malin Parmar.

Minskad risk med egna celler

Den andra metoden har inte samma nackdel. Här skulle man kunna ta hudceller från patienten själv, celler som direkt skulle omvandlas till dopaminceller. Då finns det ingen celldelning och därför mindre risk för en okontrollerad utveckling. Använder man patientens egna celler blir också risken för avstötning minimal.

Malin Parmars grupp var för några år sedan först i världen med att lyckas programmera om hudceller till nervceller. Eftersom tekniken är så ny ligger den kliniska tillämpningen i det här fallet längre framåt i tiden – det kan ta 8-10 år innan den blir klar att prova på patienter.

Nya friska gener

Vid den tredje metoden transplanterar man inte alls in några celler utan för bara in friska gener i den sjuka hjärnan. Omvandlingen skulle alltså inte göras i ett provrör utan på plats i hjärnan. Även här var Malin Parmars grupp först i världen.

– I djurförsök kunde vi visa att det går att programmera om gliaceller – en typ av cell som finns i stora mängder i hjärnan – till nervceller, säger hon.
De f d gliacellerna ska dock inte bli vilka nervceller som helst, utan just dopaminproducerande nervceller. Om och när man lyckas styra den utvecklingen är omöjligt att säga.

– Det kan bli om ett halvår, men det kan också bli först om 20 år! Men om det lyckas, så behöver det övriga arbetet inte vara så svårt, menar Malin Parmar.

Genterapi, dvs att med hjälp av ett ofarligt virus föra in friska gener i sjuka celler i kroppen, används redan vid olika genetiska sjukdomar.

Text: Ingela Björck

Illustration nervcell: Colourbox